Gentherapie is een behandeling om aandoeningen te genezen waarbij genen worden vervangen of toegevoegd aan cellen. De eiwitten die deze genen produceren helpen bij de therapie. Denk bijvoorbeeld aan het vervangen van het kapotte gen door in bepaalde lichaamscellen een goed werkend gen toe te voegen. Of aan het toevoegen van genen die ontbreken en belangrijk zijn aan cellen van een tumor.

Inbrengen van genen met virus

Bij deze therapie wordt een gen op een specifieke plaats in het lichaam ingebracht. Dit gebeurt doorgaans met behulp van een virus. Virussen bouwen van nature DNA in een gastheercel in om zich te kunnen voortplanten en zijn daarom geschikt voor gentherapie.

Niet elk virus kan gebruikt worden als transportmiddel. Een geschikt virus wordt eerst onschadelijk gemaakt zodat het zich niet zomaar kan vermenigvuldigen en een ziekte veroorzaken. Vervolgens wordt het gewenste menselijke gen met behulp van recombinant-DNA techniek in het DNA van het virus geplaatst. Tot slot wordt het virus op een bepaalde plaats in het lichaam ingespoten, waarna het nieuwe gen hopelijk succesvol in de cellen wordt ingebouwd.

Experimentele fase

Gentherapie bevindt zich nog in experimentele fase en er zijn tot op heden weinig succesvolle resultaten geboekt. Het onderzoek richt zich vooral op het vinden van de ideale manier om het DNA in de cellen te krijgen. Therapie wordt in de toekomst verwacht voor bepaalde stofwisselingsziekten en ziekten waarvan één enkel gen de boosdoener is, zoals hemofilie en problemen met de vetstofwisseling. Ook is er op dit gebied veel onderzoek naar kanker.