Dat verschillende soorten kanker op verschillende manieren behandeld worden zal niemand verbazen. Een hersentumor vraagt om een andere aanpak dan longkanker of leukemie (kanker van het bloed). Maar ook binnen één soort kanker kunnen er grote verschillen zijn.
Voor borstkanker is inmiddels duidelijk dat er verschillende subtypen zijn die onderling sterk verschillen in bijvoorbeeld de agressiviteit van de tumor, het risico op uitzaaiingen en de reactie op bepaalde geneesmiddelen. Hoe beter je de behandeling kunt afstemmen op het specifieke type borstkanker, hoe groter de kans op succes. Herceptin is zo'n doelgericht geneesmiddel. En de resultaten mogen er zijn.
Uit genetisch en moleculair onderzoek naar de verschillen tussen borstkankercellen en gezonde cellen bleek dat in ongeveer 25% van de borsttumoren een bepaald eiwit in grote hoeveelheden aanwezig is. Dit wordt overexpressie genoemd. Verder onderzoek naar de rol van dit eiwit, HER2/neu, liet zien dat borstkankerpatiënten met HER2/neu overexpressie slechtere vooruitzichten hebben dan andere borstkankerpatiënten. Ze krijgen eerder uitzaaiingen en overlijden vroeger. Dit wijst erop dat het HER2/neu eiwit belangrijk is voor de groei en de agressiviteit van de tumor.

HER2/neu is een zogeheten receptor, een eiwit dat aan de buitenkant van de celmembraan zit en bepaalde signalen doorgeeft naar de celkern. Dat bracht de ontdekker van het eiwit, Dennis Slamon, op het idee om een antilichaam te ontwikkelen dat specifiek aan HER2/neu bindt waardoor er geen signalen meer doorgegeven kunnen worden en de groei van de tumor geremd wordt. Antilichamen zijn de onderdelen van het afweersysteem die heel specifiek een bepaald molecuul herkennen en eraan binden. Omdat het afweersysteem continu met nieuwe vreemde moleculen geconfronteerd wordt (bijvoorbeeld uit virussen of bacteriën), kan het getraind worden om die nieuwe stoffen meteen te herkennen. Om een antilichaam tegen HER2/neu te maken werd het eiwit in muizen ingespoten. Als reactie begonnen de muizen antistoffen te maken. Deze antistoffen zijn vervolgens zo verder ontwikkeld dat ze ook in mensen werkzaam zijn zonder weer nieuwe afweerreacties op te roepen. Studies in mensen toonden aan dat de nieuwe stof, trastuzumab (merknaam: Herceptin®) genoemd, goed verdragen werd.
In borstkankerpatiënten met HER2/neu overexpressie laat Herceptin spectaculaire resultaten zien. De kansen op terugkeer van de borstkanker nemen sterk af en de agressieve groei van de tumor wordt sterk geremd. Sinds januari 2005 worden nieuwe borstkankerpatiënten standaard getest op eventuele HER2/neu overexpressie. Een probleem is nog wel dat Herceptin een heel duur middel is; de vergoeding is daarom nog niet helemaal geregeld. Ondanks de goede resultaten blijft verder onderzoek aan Herceptin nodig. Zo moet gekeken worden hoe lang het middel toegediend moet worden, of patiënten er op termijn ongevoelig voor kunnen worden en wat de beste combinaties met andere geneesmiddelen zijn. Maar Herceptin laat duidelijk zien dat doelgerichte behandeling van kanker een veelbelovende aanpak is.