Biohacker Josiah Zayner staat op het punt om geschiedenis te schrijven. In november 2017 probeert hij voor het eerst om menselijk DNA in het lichaam aan te passen. Niet in een groot universitair medisch centrum of een hoog aangeschreven onderzoeksinstituut, maar in een gewoon simpel kamertje. Hij pas op zichzelf de veelbelovende gentherapie CRISPR-Cas9 toe. Slim of juist niet?

Veelbelovende gentherapie CRISPR-cas9

De gentherapie CRISPR-Cas9 maakt het mogelijk om het DNA van organismen nauwkeurig te wijzigen. Op deze manier kunnen er specifieke genen worden uitgeschakeld. Ook kun je zo ongewenste stukjes DNA door een alternatief stukje DNA vervangen. De gentherapie is mogelijk door bacteriën. Die gebruiken het CRISPR-Cas-systeem al hele lange tijd om zich te beschermen tegen virussen. Zayner wilde met zijn experiment het Myostatine-gen uitschakelen. Deze gen remt de spiergroei in het lichaam. Een stukje DNA dat het Cas9-eiwit en een op myostatine gericht guide-RNA herbergde injecteerde hij in een spier in zijn onderarm. Hiermee probeerde hij kopieën van dat gen te remmen. Het doel  van deze actie was niet de spiergroei, maar om de ontwikkeling van de gentherapie te versnellen.

Onderzoek gaat Zayner te langzaam

De Amerikaanse Food and Drug Administration is bezig om de eerste behandeling van een mens met behulp van deze gentherapie goed te keuren. Dit klinisch onderzoek loopt sinds 2008 en dit gaat Zayner veel te langzaam. Hij wilt dit proces graag versnellen. Hij is van mening dat mensen een eigen keuze moeten kunnen maken wat hun genen betreft.

Heeft het effect?

Op dit moment is het nog steeds niet duidelijk of het experiment van biohacker Zayner effect heeft en extra spiergroei veroorzaakt. Microbioloog aan de TU Delft, Stand Brouns, zou de effectiviteit van zijn aanpak graag bewezen willen zien. Hij doet zelf onderzoek naar de mechanismen die bacteriën gebruiken om zich tegen virussen te wapenen. CRISPR valt hier ook onder. Hij is van mening dat je echt moet weten wat je doet om hier succesvol in te zijn. Je hebt veel kennis nodig, maar ook apparatuur is hier onmisbaar.

Veiligheid in gevaar bij ongewenste editing

Brouns twijfelt aan de veiligheid van dit proces. Hij vraagt zich af wat er gaat gebeuren als er sprake is van ongewenste editing. En hoe zit het als er op de verkeerde plek geknipt wordt? Zulke ongewenste mutaties kunnen kanker als gevolg hebben. Deze ongewenste effecten zorgt ervoor dat het advies van Brouns is om niet thuis te experimenteren met biohacking.

In de kinderschoenen

De meeste mensen kunnen zich wel vinden in het advies van Brouns. Gentherapie staat inderdaad nog in de kinderschoenen. Wetenschappers hebben hier zelf nog ontzettend veel vragen over. Misschien over enkele jaren na dat het zich heeft doorontwikkeld? Mogen we dan kant en klare kits verwachten om aan onze DNA te sleutelen? Brouns gelooft er nog niet echt in. Je kunt CRISPR-Cas9 niet zo gemakkelijk vereenvoudigen, geeft hij aan. Hij zegt: “De grote uitdaging is het toedienen en de CRISPR-Cas9 op de juiste plaats en in de juiste cellen krijgen.” Huidig onderzoek gaat hier niet op in. Huidig onderzoek is meer gericht op ex vivo. Volgens bruins is dit gemakkelijker toe te passen en is het ook een stuk veiliger dan toepassingen in vivo.

Zorgvuldig omgaan met deze doorbraak

Het idee van Zayner van een wereld waarin we de baas zijn over onze eigen genen kan verkeerd aflopen. Leken die knutselen met DNA kunnen ervoor zorgen dat het draagvlak voor de serieuze DNA-editing kan afnemen zegt Brouns. Momenteel is het wetenschappelijke onderzoek nog in volle gang, het imago kan door dit thuis geknutsel een flinke deuk oplopen. Zeker als deze acties resultaten in ongewenste mutaties met verstrekkende gevolgen. Brouns zou het ontzettend zonde vinden als het imago van deze doorbraak een deuk zou oplopen. ‘CRISPR-Cas9 is een geweldige vooruitgang voor de mens.’